ROMA. In Italia raddoppiata spesa farmaci per cura malattie rare

Negli ultimi anni la ricerca ha prodotto importanti risultati nel trattamento di malattie rare, tanto che "dal 2012 al 2015 l'EMA (Agenzia Europea dei Medicinali) ha approvato 57 nuovi farmaci orfani". Mentre in Italia "dal 2010 ad oggi la spesa per i medicinali orfani è più che raddoppiata superando il miliardo e 200 milioni di euro (il 6,8% della spesa farmaceutica totale)". E' quanto sottolineano il direttore e il presidente dell'Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa), Luca Pani e Mario Melazzini, in un editoriale sul sito web pubblicato in occasione della IX Giornata delle Malattie Rare, che si celebra oggi in tutto il mondo.

Il numero di malattie rare conosciute e diagnosticate oscilla tra le 7.000 e le 8.000 e riguardano, solo nel nostro paese, uno-due milioni di persone e nel 70% dei casi bambini. Pazienti che negli ultimi anni hanno assunto ruolo sempre più centrale.

"Per i decisori pubblici, quindi anche per le Agenzie regolatorie - Pani e Melazzini - la prospettiva del paziente è un valore prezioso. Lo è ancora di più quando la condizione patologica non è comune e interessa persone di aree geografiche, profili genetici, condizioni economiche, culturali e sociali profondamente diversi". Per molto tempo questa centralità non è stata riconosciuta al malato, "considerato il destinatario finale e non il protagonista del percorso di ricerca e di cura".